CRISPR Therapeutics因强大的基因编辑药物结果而大幅上涨

尽管编辑特定基因的想法听起来可能不像科幻小说，但在未来几年内，这很容易成为现实。基因编辑是一个利润丰厚的市场，许多公司正在这一领域取得进展。其中之一就是CRISPR疗法，今天与另一家公司Vertex Pharmaceuticals一起宣布，在最近的基因编辑测试中获得了积极的结果。

具体来说，两家公司宣布，在使用CRISPR / Cas9基因编辑药物CTX001对首批两名患者进行了测试之后，他们均针对了血细胞疾病的患者，但均未发现不良反应。安全性是基因编辑药物的主要关注点，因为编辑人类基因组的复杂性和不可逆性，确保没有任何意料之外的副作用非常重要。

Samarth Kulkarni博士说：“我们对这些初步数据感到非常鼓舞，这是首次报道了用我们的CRISPR / Cas9编辑的自体造血干细胞候选人CTX001治疗的β地中海贫血和镰状细胞病患者的数据。” CRISPR Therapeutics首席执行官。 “这些数据支持了我们的信念，即我们的疗法有可能在一次干预后为患者带来有意义的收益。随着我们继续开发CRISPR / Cas9疗法作为治疗严重疾病的新型转化药物，我们将继续招募这些研究。”

已经招募了更多的患者接受这种治疗，并且将对头两名患者进行另外两年的监测，以确保治疗后不会出现不利的发展。如果成功的话，它将有助于使CRISPR的基因编辑药物更接近寻求FDA的批准。

基因编辑技术可以治疗许多遗传性疾病，但是这个领域的大多数公司似乎都专注于地中海贫血等血液疾病。这种状况会引起诸如血液中铁缺乏，骨骼生长缓慢，心脏缺损等问题。在大多数情况下，患者的治疗选择很少，许多被诊断出患有这种疾病的儿童可能会因医疗并发症而死亡。因此，一般来说，治疗地中海贫血和血液疾病似乎是一个利润丰厚的市场。

响应这一消息，CRISPR的股价飙升了17％，成为该公司一年中最好的日子之一。在非常有前途的基因编辑领域，CRISPR是该领域的先驱之一，它已经开发出具有自己名字的标志性基因编辑技术。尽管在这个领域还有其他一些值得注意的竞争对手，包括Editas Medicines，Sangomo Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals等公司，但目前CRISPR在基因编辑领域的竞争对手似乎遥遥领先。

CRISPR治疗公司简介

CRISPR Therapeutics AG是一家基因编辑公司。它从事基于CRISPR / Cas9的治疗剂的开发。 CRISPR / Cas9是一项允许对基因组DNA进行精确，直接改变的技术。该公司的高级计划针对β地中海贫血和镰状细胞病，这两种血红蛋白病具有高度的医疗需求。 –勇士交易新闻

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编译者/作者：不详

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