DeSci：非专利长寿药再利用的财务新模式

在目前的制度下，专利保护对于开发新疗法至关重要。获得监管部门批准所需的大型临床试验可能会花费数千万美元，而专利使用费是收回投资并获得回报的一种方式。因此，如果一种药物是非专利药物或仿制药，那么它几乎没有机会被重新用于治疗新疾病，即使它比新的专利药物更安全、更有效。这是因为，因为制药公司不是唯一的制造商，所以不能垄断仿制药的价格。医生可以基于他们对小规模、低质量研究项目的了解，为未经批准的适应症开药；然而，他们往往不愿意这样做，因为他们害怕将患者置于危险之中。

在本文中，我们将对比旧的药物开发方式（基于新分子申请专利和收取垄断价格）与新的财务创新的“成功付费合同”模式。在这个新体系下，医疗保险公司为仿制药支付补贴价格，并承诺通过改善健康状况和减少住院治疗来节省总体成本。这激励了投资者重新使用非专利药物来治疗新的疾病，它可能比在旧专利模式下开发的新药价格上便宜 100 倍，速度上快 10 倍。它之所以如此便宜和快速，是因为数年甚至数十年的仿制药安全数据使临床试验遥遥领先。在这里，我们将使用通用雷帕霉素治疗老化作为假设示例，来对这两种模型进行一一比较。

当前专利模式下的仿制药再利用

一位研究人员在一项小型研究中发现，某种非专利药物雷帕霉素在特定剂量和特定基因谱和年龄组的患者中，对改善衰老生物标志物特别有效。不幸的是，由于雷帕霉素是非专利药物，研究人员需要付出很大努力去获得监管批准所需的大型临床试验资金。与其他更有声望的研究机构相比，集中的赠款和慈善资金更具有竞争力。资助者不想承担大型临床试验失败带来的政治和财务风险。出于这个原因，非专利雷帕霉素的临床试验不太可能获得资助，并且只能通过医生开具标签外处方，但医生基于小规模的临床试验并不愿意这样做。由于大型临床试验的高风险和高费用，其在获得慈善基金方面也很困难。

研究人员来到所在大学的技术转让办公室，看看他们是否能得到工业界的关注。工业界唯一的机会就是与专利律师合作，试图为“雷帕霉素”申请专利，这种新的“雷帕霉素”是非专利改造版本。改造后的雷帕霉素分子的安全性数据也比未申请专利的雷帕霉素少，因此对患者有潜在的风险。某制药公司决定资助一种经过改造后的雷帕霉素，该产品可以申请专利并筹集数亿美元。它获得了监管部门的批准，并向医疗保险公司收取了数十亿美元的垄断费用。更糟糕的是，几年后，医生发现获得专利的雷帕霉素与雷帕霉素仿制药相比，效果相当，甚至不如后者，于是停止开具雷帕霉素。出于这个原因，工业界不再愿意进一步资助研究雷帕霉素，以确定最佳治疗方案和剂量。最终，满盘皆输。

成功付费模式下的仿制药再利用

一位研究人员在一项小型研究项目中发现，某种非专利药物雷帕霉素在特定剂量和特定基因谱和年龄组的患者中，对改善衰老生物标志物特别有效。在成功付费模式下，研究人员无需依靠专利保护来筹集资金进行临床试验。这是因为医疗保险公司已同意为成功再用的仿制药支付高达 3000 万美元的补贴价格，而且由于总体住院人数的减少，该药将节省超过 1 亿美元的成本。这一结论得到了可行性研究药物经济学分析的支持（质量调整生命年的成本更低）。

在这个假设的例子中，让我们设想一个场景，VitaDAO 社区在其中扮演投资者的角色。为了提高效率，获得流动性，并利用代币经济学和市场力量，成功付费模式通过智能合约和 Molecule 的 IP-NFT 框架以无需信任的方式得以实现。它允许代币持有者对仿制药再利用临床试验数据拥有所有权，例如 VitaDAO 成员共同为“开源雷帕霉素”IP-NFT 提供 1000 万美元资金。

先不管谁来担任投资者的角色并提供资金，让我们想象一下，我们现在有 1000 万美元可以花费。这 1000 万美元用于支付一家独立的受托研究机构 (CRO) 进行临床试验，如果试验成功，将获得监管部门的批准，并为“新品牌”的雷帕霉素仿制药获得标签，医疗保险公司同意以补贴价格预购 2000 万美元的雷帕霉素品牌，如果临床疗效得到保证，还将再购买 1000 万美元的产品。根据与仿制药制造商的安排，其收益将分配给投资者，即 IP-NFT 所有者。

投资者（在这种情况下即 IP-NFT 拥有者）还可以资助额外的 IP-NFT 进行临床试验，以优化雷帕霉素的治疗方案，并创造更好的配方。根据与最初的医疗保险公司和其他公司协商的成功付费合约/合同，作为回报，投资者将获得额外的收入。全球的医生和患者都将受益于该临床试验数据，因为这些数据验证了使用创新开源方法制造低成本最佳治疗方案仿制药的有效性。

结论

使用成功付费合约模式，可以避免不合理地完全依赖专利系统来资助生物制药研发和临床试验的状况。关于哪些非专利或仿制药可以安全有效地治疗新疾病或改善健康寿命，及其它们的最佳给药方案信息将成为典型的公共利益。通过建立这种新的成功付费模式，我们可以确保研究人员遵循科学，而不是强制采用可申请专利的方法。研究人员将能够为大规模临床试验获得资金，而且在无需依赖专利的情况下，确定可以帮助患者的非专利治疗方案。

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编译者/作者：DoraFactory

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